武科大治艾滋:新方法成功治癒1例詳情介紹
武漢科技大學生命科學與健康學院張同存、顧潮江兩位教授收到國家知識產權局發明專利證書,發明名稱是“一種治療HIV(艾滋病病毒,筆者注)感染的嵌合抗原受體的重組基因構建及其應用”。“該專利創造性地開發出‘能殺傷HIV感染細胞的CAR-T’治療新途徑。”艾滋病研究專家、美國西奈山大學Volsky DJ教授評價説。
12月1日是第31個世界艾滋病日。説到艾滋病,很多人可能會有一種莫名的恐慌,它會破壞人體的免疫系統,使人體徹底失去自我對抗疾病的能力,使患者因為各種病菌、病毒感染和腫瘤而死亡。儘管目前現有的醫療水平還無法將其治癒,但人類醫學發展的腳步從未停下。
武漢科技大學生命科學與健康學院的張同存、顧潮江兩位教授最近就獲得了國家知識產權局發明專利證書,發明名稱為一種治療HIV感染的嵌合抗原受體的重組基因構建及其應用。這到底是一種什麼樣的新療法,對艾滋病的治療有什麼意義呢?艾滋病是由人類免疫缺陷病毒1型(HumanImmunodeficiencyVirus1,HIV-1)感染引起的一種重大威脅人類生命安全的傳染病。
目前控制艾滋病最有效的辦法是高效抗逆轉錄病毒治療(HAART),也就是“雞尾酒療法”,由美籍華裔科學家何大一於1996年提出,是通過三種或三種以上的抗病毒藥物聯合使用來治療艾滋病。但這種方法有一定的侷限性。比如患者必須終生服藥,需付出昂貴的經濟代價,同時還有嚴重的毒副作用以及耐藥毒株的出現。
更重要的是HAART不能徹底清除病毒,主要是因為藥物僅對複製中的病毒有效,而對HIV在感染早期建立的潛伏性病毒“儲藏庫”是無效的。一旦抗逆轉錄病毒治療中斷,幾乎所有患者體內病毒血症會迅速反彈。這些都會直接威脅HIV感染者的生命。此次張同存、顧潮江兩位教授提出的新方法是針對HIV病毒感染的CAR-T,具有高親和力、廣譜殺傷性、高安全性等特點,克服了CAR分子設計本身的缺陷,利用能與病毒蛋白gp120和gp41高度特異性結合的廣譜中和抗體作為scFv,能與目前絕大多數的HIV-1的病毒株結合,增加其臨牀適應性。
同時,改造後的CAR分子提高了擴增和存活率,增加了臨牀的有效性和安全性。張同存教授在接受媒體採訪時表示,這是一種“基因工程改造治療”手段。先採集患者的血液,分離出T細胞,在體外運用基因工程手段重新設計CAR-T細胞,並大量擴增到上十億、上百億個,然後輸回患者體內。該CAR-T細胞在體內能特異識別並摧毀被HIV病毒感染的細胞,中和血液中的HIV。顧潮江表示,以靶向HIVgp120的CAR分子轉導CD8+T細胞重建HIV特異性的T細胞免疫,賦予其在人體內持久性和特異性殺滅HIV感染細胞的能力,並實現HIV感染的CAR-T細胞精準治療。
該技術最大的創新點就是CAR-T細胞能直接殺死HIV病毒感染的細胞,並能與病毒激活劑藥物聯用能清除在“雞尾酒療法”中存活的“漏網之魚”,達到治癒的目的。目前,兩位教授已利用該技術治療了兩例HIV患者,一例治療3個月,HIV病毒指標迅速下降;一例治療9個月,目前體內沒有發現HIV病毒,在全球率先取得突破性進展。不過張教授表示,想要定義“治癒”,接下來還需要長期隨訪,“從臨牀上來説,必須隨訪三年不復發,才能稱為‘治癒’。”據悉,目前該技術在臨牀上的表現非常搶眼,但仍有可能存在未知風險,許多細節需要優化。近期,正在與多家醫院合作大力推進HIV患者入組,加速臨牀研究進程,促進該技術早日實現產業化,讓更多患者收益。
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